Läkare vill förskriva VAL001
Artikel publicerad i Biostock augusti 2025:
Läkare vill förskriva VAL001
Respiratorius läkemedelskandidat VAL001 är tänkt att komplettera standardbehandlingen för blodcancern DLBCL. Resultat från tidigare studier har visat lovande effekt vilket gjort VAL001 attraktiv för förskivande läkare, visar en ny undersökning. Kandidaten står redo för en pivotal fas III-studie och bolaget för aktiva dialoger med potentiella partners. För att skapa ytterligare handlingsutrymme genomförs nu en företrädesemission om knappt 19 Mkr.
Respiratorius har utvecklat VAL001 – en oral förbehandling till den etablerade R-CHOP-behandlingen för patienter med DLBCL, eller diffust storcelligt B-cellslymfom. DLBCL är den vanligaste formen av non-Hodgkins lymfom (NHL) som varje år drabbar drygt 52 000 personer i USA, Europa och Japan.
Med en aggressiv sjukdomsprogression och en femårsöverlevnad på cirka 67 procent finns ett stort medicinskt behov, särskilt för patienter som inte svarar på, eller återfaller efter, standardbehandling.
Dagens standardbehandling
Standardbehandlingen i första linjen består av R-CHOP – rituximab i kombination med cyklofosfamid, doxorubicin, vinkristin och prednison. Ungefär 60 procent av patienterna med DLCBL botas av R-CHOP, medan upp till 15 procent är refraktära och 35 procent återfaller i sjukdomen. I efterföljande behandlingar används kostsamma terapier som CAR-T eller HSCT, och även med deras hjälp har båda dessa grupper en mörk prognos och upp till 80 procent avlider i sviterna av sjukdomen. Behovet av nya behandlingsalternativ som kan förbättra överlevnaden utan att öka toxiciteten är alltså betydande.
Det är här Respiratorius och VAL001 kommer in i bilden.
VAL001 och dess väg framåt
Tidig klinisk data visar att VAL001 som förbehandling till R-CHOP förbättrar effekten utan att öka risken för biverkningar. I en fas I/II-studie uppnåddes en 1-årsöverlevnad på 100 procent och en 2-årsöverlevnad på 96,8 procent bland 32 patienter, vilket kan jämföras med 89,6 procent respektive 81,7 procent i en matchad referenspopulation från det svenska lymfomregistret som enbart fått R-CHOP. Skillnaden motsvarar en 80-procentig reduktion i mortalitetsrisken, vilket är en kliniskt relevant förbättring som överträffar den typiska behandlingen med 20-30 procents förbättring.
Resultaten var så pass goda att europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, ansåg att en fas III-studie kan påbörjas utan att först genomgå en sedvanlig fas IIb-studie. Detta tillsammans med särläkemedelsklassificering i såväl USA som Europa – och den marknadsexklusivitet och de regulatoriska fördelar det medför – är VAL001 alltså redo för en sista registreringsgrundande studie.
Välkomnas av förskrivande läkare
Att VAL001 ökar behandlingseffekten av R-CHOP utan att ge någon ökad frekvens av biverkningar gör läkemedelskandidaten attraktiv för den breda patientgruppen. I en större internationell undersökning som bolaget har låtit göra har läkare som behandlar DLCBL angett en hög villighet att förskriva preparatet – motiverat av den fördelaktiga orala administrationen, den goda säkerhetsprofilen och dess goda kliniska effekt.
Eftersom dessa specialistläkare i hög utsträckning kommer att påverka förskrivningen är denna information av stor betydelse för försäljningsprognoser.
Respiratorius för just nu aktiva dialoger med potentiella partners som kan fullfölja utvecklingsplanen och ta kandidaten till marknaden och den kliniska verkligheten. Bolaget har redan nu identifierat en finansiell partner, som sagt sig vara beredd att delfinansiera en fas III-studie och nästa steg blir alltså att landa en strategisk partner som kan vara med på resan och även ha muskler att potentiellt ta projektet hela vägen till marknad.
