Ur BioStock 3 juli, 2023:

Respiratorius fortsätter att stärka VAL001

I vintras kunde Respiratorius presentera positiva resultat från den farmakokinetiska studien med den nya formuleringen av VAL001. Bolaget meddelar nu att man lämnat in en ny patentansökan gällande formuleringen, vilket stärker skyddet för kandidaten ytterligare. Samtidigt fortsätter arbetet med att bygga ett starkt case i den partneringprocess som man är inne i just nu.

Lundabaserade Respiratorius har utvecklat läkemedelskandidaten VAL001 för behandling av diffust storcelligt B-cells lymfom (DLBCL) – en av de vanligaste formerna av non-Hodgkin-lymfom. VAL001 har utformats för att användas som förbehandling till R-CHOP, dagens standardbehandling av DLBCL. R-CHOP är en kombination av kemoterapi och immunterapi. Målet med VAL001, som innehåller den aktiva ingrediensen valproat, är att öka effekten av denna kemoterapi genom VAL001s unika verkningsmekanism.

Söker partner för att ta projektet vidare

Bolaget har starka effektdata i ryggen där VAL001 bland annat kunnat visa en betydande förmåga att reducera mortalitetsrisken – det vill säga risken för att dö i DLBCL. Detta har lett till att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderat att VAL001 går direkt från fas I/IIa till fas III, där man endast behöver genomföra en pivotal studie innan det kan godkännas för marknadsföring.

Det är här man nu befinner sig. Respiratorius är mitt i en process för att hitta rätt partner som kan ta projektet vidare i utvecklingen. Medan den processen är igång fortsätter arbetet för att bygga ett så attraktivt utvecklingspaket som möjligt. En viktig milstolpe i det arbetet nåddes i vintras när man tillkännagav lovande resultat i den farmakokinetiska studien med den nya formuleringen av VAL001.

Goda resultat med nya formuleringen

Den nya formuleringen utmärker sig genom sin skräddarsydda frisättningsprofil, vilken kombinerar omedelbar frisättning och fördröjd frisättning av natriumvalproat. Med en dosering på två gånger dagligen uppvisade VAL001 samma totala plasmakoncentration av valproat som uppnåtts med referensformuleringen som doserades tre gånger dagligen. VAL001 gav lägre toppvärden av den maximala koncentrationen av valproat och en jämnare plasmakoncentration över tid jämfört med referensformuleringen.

Utöver den positiva PK-profilen visade även analys av en biomarkör för histonacetylering lovande resultat. Biomarkörsuttrycket var högre vid alla mätta tidpunkter och som mest 40 procentenheter högre vid 48 timmar efter dosering med VAL001 jämfört med referensformuleringen.

Lämnat in ny patentansökan

En annan viktig del i arbetet är det skydd som VAL001 åtnjuter. I samband med resultaten från farmakokinetikstudien meddelade Respiratorius att man fått grönt ljus från det japanska patentverket gällande ett patent som täcker den nya formuleringen av VAL001. Japan är det första landet som godkänt patentansökan gällande VAL001 i det nya utförandet och bolaget förväntar sig ytterligare godkännanden framöver.

Nu tar Respiratorius nästa steg i sin patentstrategi och lämnar in en ny, mer detaljerad patentansökan. Bolaget kommer framöver alltså ha två patentprocesser igång parallellt. Den första täcker den tilltänkta användningen av VAL001 i sitt nya utförande, medan den nya är mer detaljerad och baseras på de resultat som genererats i arbetet med den nya formuleringen. Den nya ansökan ger exklusiva rättigheter på marknaden i minst 20 år från prioritetsdatum, vilket skulle innebära att VAL001 vid ett patentgodkännande är skyddad fram till 2043.

Modell ger ytterligare stöd åt VAL001

Respiratorius har utöver detta även genomfört ett projekt tillsammans med forskare vid University of North Carolina. Universitetet har tagit fram modeller för prediktering av resultat i fas III-studier, där forskaren Amy Pomeroy i sitt arbete fokuserat på just DLBCL. Enligt modellen är det en hög sannolikhet att VAL001 lyckas väl i en kommande fas III-studie. Sannolikheten för ett positivt resultat bedöms som högre än i samtliga tidigare studier som man jämfört med. I en intervju med BioStock, som du kan se i sin helhet här, berättar vd Johan Drott mer om resultaten och ger samtidigt en uppdatering ifrån den pågående partneringprocessen.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

LÄS ARTIKELN på BIOSTOCK